發布日期：2019-10-23

　　為促進科學技術與生物醫學進展向新療法新醫藥產品轉化，美國食品藥品管理局（以下簡稱FDA）近期發布了技術現代化行動計劃（Technology Modernization Action Plan， TMAP）。

　　 一、TMAP的制定背景和意義

　　現代化的技術能力，是FDA充分發揮新技術和新政策效能的保障。科學技術正在為人類和動物健康帶來革命性變化，同時也使生成的各式數據量越來越大。FDA致力于推動新技術的應用和促進創新。例如，為更多地使用真實世界證據支持監管決定，FDA發布了一系列新政策，2016年頒布的《21世紀治愈法案》強調了真實世界證據在藥物研發中的重要性，2018年末，FDA發布了《FDA藥物和生物制品的真實世界證據研究的框架》。FDA還發布了關于在醫療設備的監管決策中使用真實世界證據所要考慮因素的指南。如果沒有現代化的技術能力，FDA將無法充分發揮這些新技術和新政策應有的效能。因此，FDA需要建立一個新的技術基礎架構，接收、評估和分析來自新型數據源的數據（例如真實世界數據），并將結果應用于監管決策。

　　FDA亟需借助新技術拓展各項能力，以應對迅速增加的監管審查工作。 FDA監管審查的產品數量在迅速增加。2018年FDA批準了59種新分子實體，其中有34種涉及罕見病適應癥；批準了106種新型醫療器械，這是近40年歷史中該類別申請數量最多的一年；目前FDA已經在檔記錄了800份細胞或基因水平基因活性療法的研究性新藥申請（INDs）；預計到2020年，每年至少有200份研究性新藥申請，這意味著工作量的顯著增加。同時，FDA審查工作的復雜性也在增加。目前約有三分之一在開發的醫療產品是組合型產品，對其審查至少需要FDA兩個部門的參與；僅在2016年至2017年間，請求協助的組合型產品的數量就幾乎翻了一番。為了應對如此快速增長的需求，FDA不僅亟需技術進步來應對持續增加的上市前后監管工作負荷，也需要一整套工具來支持和促進各部門間的協調。

　　先進的硬件、軟件和數據技術能夠提升FDA資源利用的效率和效益。FDA已經開始使用先進技術工具幫助科學和醫學審查人員收集監管決策所需信息。這些新工具還能夠提高FDA實地調查人員各項操作的有效性。要使這些新技術充分發揮應有潛力，需建立一個現代化的技術基礎架構，同時密切關注網絡安全。

　　總之，制定并實施TMAP，是FDA為了在當前數據資源豐富的環境下完成公共衛生使命必須要做好的準備。

　　二、TMAP主要內容

　　TMAP旨在利用最少的資源為后續進一步提升工作效率奠定基礎，并為FDA現代技術/數據導向戰略做準備（該戰略將在未來18-36個月內宣布并付諸實施）。TMAP主要內容包括三方面：一是開展FDA技術基礎設施的現代化建設；二是增強FDA開發新技術產品的能力，從而加強對監管業務的支持力度；三是加強與利益相關方溝通合作，推動跨系統的互操作技術進步，為消費者和患者提供更大價值。

　　（一）構建基礎：FDA技術基礎設施的現代化建設

　　這是TMAP的首要目標，主要包括：確保FDA擁有健全的基礎設施、制定并實施云導向計劃、制定并使用明晰高效的外部數據接口，以及加強網絡安全。

　　 FDA希望通過制定并實施TMAP，使其技術基礎設施既包括計算機、存儲和網絡等傳統的信息技術，又涵蓋新的現代化的信息技術戰略，如基礎設施即服務（IaaS）、軟件即服務（SaaS）、平臺即服務（PaaS）和數據湖、數據倉庫，以及敏捷軟件開發等。同時，技術基礎設施還應具備可擴展性和靈活性。通過這些現代化建設，為持續改進監管相關工作提供支持，例如接收、生成、保護和管理數據，引進人工智能（如機器學習等）先進算法開展數據分析，促進數據用于監管決策。

　　FDA現代化建設與維護工作由專門的信息技術管理部門——信息管理和技術辦公室（OIMT）負責。它將與FDA相關部門和各中心開展全面、動態的協作，評估特定業務需求，建立能夠支持數據和計算密集型監管工具的技術基礎設施。具體行動計劃以現有的多年戰略計劃為基礎。

　　TMAP基礎設施建設方面的重點領域包括：云戰略，優化的滿足特定業務需求的軟件開發能力，數據管理和數據交換（包括應用程序接口、標準和其他交換機制和工具），數據清洗和上云，繼續采用“即服務”（as-a-service）模式，繼續致力于網絡安全卓越實踐，將科學計算集成到整個FDA的IT規劃當中，卓越的、可運行多年的技術規劃，成本控制及消除冗余，按需淘汰遺留系統和應用軟件。   

　　（二）突出創新：以“典型應用”為導向，開發滿足監管需求的技術產品

　　FDA在TMAP中強調了一種新的技術產品開發理念：關注關鍵業務和數據需求，重視易于向多種監管業務擴展的產品開發，減少重復建設；快速開發最小可行產品（MVP）用于測試，節約資源；采用“devops”理念[1]，使開發和運營有序銜接；采用敏捷開發模式，快速試錯、迭代、更新，提高開發效率；采取迭代增進產品與監管的匹配度；強調合作；提升用戶體驗、滿意度和使用度；注重中短期目標的實現。

　　產品開發實施：在監管審批系統及配套基礎設施的技術現代化建設中，FDA會扮演一個傳統技術開發者角色，發揮領導作用。一些產品由FDA核心團隊帶領開發，而其他的產品會在核心團隊的支持下由FDA某個中心開發。其他解決方案也將由FDA促成，但需在更大的生物醫學生態系統中，包括通過和其他政府機構合作的形式。FDA還將繼續關注技術市場，以尋求能被高效應用于FDA環境中的、新的、符合目的的已有解決方案。

　　TMAP示范創新方面的具體行動包括：

　　一是構建產品開發能力：FDA計劃在全局范圍內開發一個用于協同設計、研發、測試和部署新信息技術的統一平臺。FDA的開發團隊會在敏捷開發、產品管理、用戶體驗設計和工程方面整合一流的解決方案和組織能力，以用戶體驗為核心，集成技術和業務、統一數據和流程并擴展分析能力。

　　二是開發典型應用：FDA計劃從開發小型試點典型應用開始，逐步完善產品開發能力積累相關經驗，并將成功的原型和試點擴大使用。典型應用的開發應滿足FDA實際需求，解決監管任務中的重要問題（如醫藥產品批準、食源性疫情爆發、與其他政府機構的合作等），由FDA審查人員及技術專家共同參與確定監管需求和開發目標，項目團隊將快速開發、測試原型，隨著經驗的積累，成功的典型應用將被擴大使用。這種方法將加快學習速度，降低部署新技術的風險。

　　（三）加強合作：通過多種方式尤其是借助新技術手段，與各個利益相關方達成合作

　　TMAP指出，FDA、其他政府機構和利益相關者（包括數據/技術部門）之間的合作，將促進更有效地開發未來所需的技術工具。為外部利益相關方提供明確的技術接口將促進整個生物醫學生態系統的創新。與政府合作伙伴合作可以確保監管的一致性和效率。FDA還將探索加強與技術創新領域溝通交流的方法。

　　TMAP在加強合作方面的具體行動包括：

　　一是直接與公眾利益相關方進行交流：FDA將通過公開會議或者研討會收集患者、學術界和工業界等利益相關方對TMAP的實施建議，以及對FDA的數據需求計劃。

　　二是制定方案，促進數據或科技創新者參與醫藥產品開發和食源性疫情應對，同時更清楚地了解數據或科技創新領域對監管領域的期待。

　　三是與政府部門合作：FDA將與政府其他部門合作，包括醫療保險和醫療救助服務中心（CMS）和國家衛生信息技術協調辦公室（ONC），探索如何通過各部門的共同努力提高各部門之間及與外部利益相關方交流的效率。

　　    三、下一步工作

　　FDA將TMAP視為未來1-2年內最關鍵的實施行動，以期用最少的資源為后續提升監管效率奠定基礎；同時TMAP也為FDA制定數據策略打下了基礎。下一步，FDA將與利益相關方共同制定一項數據策略，以及FDA獲得數據的優先順序的協議，以期應對如下問題：如何確保監管決策能夠持續得到高質量的數據支持；如何促進數據的有效使用和管理；如何繼續建立高度安全的數據與信息技術環境。

（編譯自FDA網站）

[1]“devops”理念，即開發（Development）和運營（Operations）相組合的理念：傳統的軟件組織將開發、IT運營和質量保障設為各自分離的部門。不利于敏捷軟件開發等新的技術開發方式。“devops”是一套針對開發、運營、質保等部門間溝通與協作問題的流程和方法，有助于彌補開發與運營之間存在的信息“鴻溝”，減少因不同部門目標不同帶來的產品問題。

來源：國家藥監局信息中心