發布日期：2019-04-09

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2018年12月，美國食品藥品管理局（FDA）發布警告信，稱Genetech公司通過Liveyon公司分銷未經FDA批準的由臍帶血加工而成的人類細胞產品，并且嚴重違反現行良好組織操作規范（current good tissue practice，CGTP)和現行組織生產管理規范（current good manufacturing practice， CGMP)。該違規行為可能導致產品被微生物污染，進而導致患者嚴重的血液感染。

FDA希望通過推行新政策支持安全有效的再生醫學發展。根據美國《21世紀治愈法案》，通過再生醫學先進療法（RMAT）認定的醫療產品，可獲得更快速的上市前審查，從而縮短產品上市時間。

據FDA每周通訊發布的消息，今年2月15日，FDA發布了兩個指南：《針對嚴重疾病的再生醫學療法的快速審評計劃》（《Expedited Programs for Regenerative Medicine Therapies for Serious Conditions》）和《基于再生醫學先進療法的醫療器械的評估》（《evaluation of Devices Used with Regenerative Medicine Advanced Therapies》）。這兩項指南的發布獲得了再生醫學行業專家的稱贊。專家表示，指南為細胞和基因治療研發人員提供了新研發產品如何符合FDA快速審評計劃的明確要求。

據了解，《針對嚴重疾病的再生醫學療法的快速審評計劃》中，FDA對再生醫學先進療法（RMAT）定義的解釋發生了一些變化，如：擴大了符合RMAT認定的范圍，即包括同種異體和自體細胞療法，以及異種細胞產品和一些基因治療。該指南還介紹了生產企業如何提供臨床證據來獲得RMAT認定，從而進入快速審評計劃，并強調生產企業應與FDA生物制品審評與研究中心（CBER）工作人員開展早期溝通。該指南明確，研發人員可分別使用統一的規范進行加工操作，將他們的臨床數據組合在一起以支持生物制品許可證申請（BLA）。FDA負責人和CBER主任曾在今年1月表示，這種方法旨在幫助小型生產企業協同工作，因為他們可能沒有足夠的資源分別進行臨床試驗。

快速審評計劃鼓勵生產企業在開發過程早期與CBER的組織和先進療法辦公室（OTAT）工作人員會面。生產企業可以通過“針對CBER產品的初步有針對性的產品監管建議（INTERACT）”會議獲得OTAT的非約束性監管建議。INTERACT會議有助于生產企業和FDA工作人員討論產品的臨床前、臨床開發、化學、生產和質控等方面的問題。專家表示，該指南的變化反映了FDA在處理RMAT認定申請方面工作經驗不斷豐富，細胞和基因治療發展計劃日益先進。根據行業預測，隨著FDA面向RMAT領域發布更多指南，再生醫學領域將有更大的發展。

《基于再生醫學先進療法的醫療器械的評估》則討論了FDA計劃如何評估基于細胞和基因治療的醫療器械。美國醫療器械行業專家表示，這份評估指南闡述了FDA將如何簡化其監管要求，并解釋了為什么基于再生醫學先進療法的醫療器械會被劃分為Ⅲ類醫療器械，以及為什么醫療器械應在其說明書或其他位置標明該器械適用于哪種特定的再生醫學療法或哪一類再生醫學療法，或者標明該產品僅限于與特定的細胞類型或多種細胞類型配合使用。根據該指南，除按《公共衛生服務法》（《Public Health Service Act》）第361節管理的產品以外，再生醫學先進療法包括：細胞治療、治療性組織工程產品、人類細胞和組織產品，以及使用這些療法或產品的任何組合產品。雖然法規沒有給出基因治療清單，但FDA指出，人類基因治療包含在該定義范圍中。但未經過基因改造的微生物，如病毒、細菌和真菌不符合再生醫學療法定義。

行業專家同時也敦促FDA警惕再生醫學領域的不良從業者，并稱贊2018年11月FDA向干細胞公司Genetech Inc.發出警告信的行為，因為利用患者想通過新療法治愈疾病的心理，而做出無法兌現的承諾的不良從業者是對RMAT領域取得成功的最大威脅。

來源：中國醫藥報