發布日期：2018-04-10

　　近日，安徽省干細胞學會對外宣布，曾引起全國關注的北大“漸凍癥”女博士婁滔的細胞已被科研人員“重編程”為誘導多能干細胞（iPSC），將通過再研究以促進漸凍癥的早日診斷和“精準”治療。

　　2018年3月4日，英國著名物理學家史蒂芬·霍金去世，霍金在21歲的時候就被診斷出患有肌肉萎縮性側索硬化癥（Amyotrophiclateralsclerosis，ALS），這是一種神經系統疾病，指上運動神經元和下運動神經元損傷導致患者逐漸出現并加重的肌無力、肌萎縮、吞咽困難、喝水嗆咳以及說話不清，伴有肌肉跳動，檢查身體發現腱反射增強等癥狀），也就是俗稱的“漸凍人”。

　　北大女博士婁滔于2016年1月被診斷出疑似運動神經元病，于2018年1月離世，她曾作出死后捐獻遺體的決定，遺憾的是因其器官不符合捐獻條件，其捐贈器官的遺愿最終未能達成，不過，婁滔雖未能捐贈器官，卻在去年10月19日將自己的細胞交由安徽省干細胞學會和中國科大-中盛溯源細胞醫學聯合實驗室，以期幫助早日攻克漸凍癥這一世界性難題，拯救更多漸凍癥患者的生命。

　　通過幾個月的科研攻關，實驗室已將婁滔博士的細胞“重編程”為與胚胎干細胞類似的誘導多能干細胞（iPSC）。

　　據悉，中盛溯源下一步將會與國內干細胞和再生醫學研究機構合作，將她的iPSC分化為運動神經元，并用于病理研究和藥物篩選，以促進漸凍癥的早日診斷和“精準”治療。

　　漸凍癥“iPSC原理圖，科研人員供圖

　　一直從事iPSC神經定向分化的南京醫科大學劉妍教授表示，通過將婁滔的iPSC在培養皿中分化為運動神經元，我們可以直接觀察和研究漸凍癥發生的機制和進展，這將為我們攻克中國人群漸凍癥難關帶來希望。事實上，這種研究方法在世界上已有先例。2014年，美國波士頓兒童醫院和哈佛大學干細胞研究所的CliffordWoolf研究組將具有特定基因突變的漸凍癥患者來源的iPSC分化為運動神經元，并利用這些神經元篩選出相關通道激活劑Retigabine，來抑制這些運動神經元的過度興奮，提高了神經元的存活率。基于此研究結果，美國FDA迅速開放綠色通道，在不到一年的時間內審核批準Retigabine用于臨床治療相似遺傳背景的漸凍癥患者。

　　中盛溯源首席科學家、人類iPSC技術發明人之一俞君英博士認為，由于病人活體細胞的稀缺，世界范圍內藥物的開發和測試主要依賴于動物實驗和癌細胞株，這些研究工具與生理條件下人體細胞的差異導致了新藥開發在臨床試驗階段的高失敗率。利用攜帶各種罕見遺傳疾病基因的患者細胞，在體外重編程為各種特定疾病的iPSC細胞株，可以建成中國人群疾病iPSC細胞庫。然后利用這些疾病iPSC在培養皿中建立疾病細胞模型，能更直觀更精確地反映疾病的病理機制，為開發新的治療藥物和有效的治療方案提供有力工具。

來源：中新網 醫谷綜合