發(fā)布日期：2017-03-31

昨日（3月29日），位于上海國(guó)際醫(yī)學(xué)園區(qū)的創(chuàng)新性生物技術(shù)企業(yè)和元生物與GE醫(yī)療簽署了《基因治療戰(zhàn)略合作協(xié)議》，根據(jù)合作協(xié)議，雙方將共同打造全球首個(gè)采用一次性生產(chǎn)技術(shù)、用于基因治療和細(xì)胞治療臨床及商業(yè)化治療所需多種重組病毒的GMP生產(chǎn)平臺(tái)。在此基礎(chǔ)上，雙方將在基因治療領(lǐng)域，開展免疫治療用病毒項(xiàng)目的技術(shù)轉(zhuǎn)移及全球CMO項(xiàng)目合作，共同舉辦行業(yè)會(huì)議和人才培訓(xùn)，以此來(lái)推動(dòng)中國(guó)基因治療和細(xì)胞治療行業(yè)發(fā)展。

專注基因治療

近年來(lái)，基因治療作為一種新的治療手段，可以治療多種疾病，包括癌癥、遺傳性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病，其中，癌癥是基因治療的主要應(yīng)用領(lǐng)域。過(guò)去幾年里，全球基因治療臨床試驗(yàn)取得了很大的進(jìn)步，因此，基因治療被行業(yè)一致看好，其未來(lái)市場(chǎng)潛力不容小覷，而和元生物正是看重了其發(fā)展風(fēng)口，投身了進(jìn)來(lái)。

2013年，和元生物正式成立，主要專注于基因治療藥物研發(fā)、基礎(chǔ)研究及臨床級(jí)AAV產(chǎn)業(yè)化制備三大發(fā)展方向，2016年11月，和元生物在“新三板”掛牌（證券簡(jiǎn)稱及代碼：和元上海，839702）上市。同時(shí)，截止到目前，已獲得融資近7000萬(wàn)元。

位于上海國(guó)際醫(yī)學(xué)園區(qū)醫(yī)谷plus的和元辦公樓

和元生物董事長(zhǎng)潘謳東創(chuàng)業(yè)已經(jīng)10年了，10年前，基因治療還屬于一個(gè)前沿概念，當(dāng)初他跑遍了全國(guó)高等院校，只為論證病毒載體的可行性。生命科學(xué)發(fā)展至今，精準(zhǔn)治療已被世界認(rèn)可，潘謳東認(rèn)為離自己要實(shí)現(xiàn)“做成一件有益于人類健康的事業(yè)”的初衷邁出了關(guān)鍵性的一大步。

從原理上來(lái)看，基因治療是將外源基因?qū)爰?xì)胞以糾正基因缺陷，而病毒載體則是一種可將遺傳物質(zhì)帶入細(xì)胞的工具，簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)，病毒載體就是通往基因治療的“橋梁”。作為常見的細(xì)小病毒，AAV病毒對(duì)人體并不致病，據(jù)潘謳東介紹，全球2000多個(gè)基因治療臨床試驗(yàn)方案中使用AAV病毒載體的超過(guò)500個(gè)，且沒有發(fā)現(xiàn)一例由AAV造成了毒性副作用。正是由于這種安全、持久、高效、高特異性的特點(diǎn)，AVV病毒載體成為了最常見的工具，2012年，荷蘭UniQure公司用以治療脂蛋白脂肪酶缺乏引起的嚴(yán)重肌肉疾病Glybera采用的就是AAV作為載體，它的上市正式開啟了基因治療的新里程。

業(yè)務(wù)轉(zhuǎn)型和拓展

在基因治療逐漸成熟的境況下，更大的機(jī)遇正在來(lái)臨，專家預(yù)測(cè)，取決于基因治療的發(fā)展，未來(lái)3-5年抗體藥物將面臨顛覆性的沖擊，而和元生物正在努力成為顛覆者之一。

據(jù)悉，和元生物有望在2017年底生產(chǎn)出一批針對(duì)肺癌與肝癌的臨床AAV（腺相關(guān)）病毒載體，到2018年有望拿到一期臨床批文，屆時(shí)可能會(huì)成為國(guó)內(nèi)甚至國(guó)際上首個(gè)上臨床的AAV病毒載體。

此外，鑒于國(guó)外大廠商CRO業(yè)務(wù)分離，和元生物正致力于從提供AAV病毒載體服務(wù)到發(fā)展成為輻射全球的病毒載體研發(fā)生產(chǎn)、 CRO中心及基因藥物CMO基地的轉(zhuǎn)型。據(jù)了解，和元基因藥物的研發(fā)，正從最初的病毒包裝技術(shù)服務(wù)，拓展到時(shí)下最“火”的基因組編輯（CRISPR/Cas9）技術(shù)。

而此次與GE醫(yī)療的合作，是和元生物在AAV產(chǎn)業(yè)化制備基礎(chǔ)上的又一次延展。潘謳東表示：其實(shí)在去年，和元生物就與GE醫(yī)療開展了技術(shù)合作，目前已完成了“病毒載體所需微載體培養(yǎng)技術(shù)在一次性設(shè)備中的應(yīng)用工藝開發(fā)”，此次與GE醫(yī)療的戰(zhàn)略合作，雙方將就病毒產(chǎn)品GMP生產(chǎn)車間的工程設(shè)計(jì)、平臺(tái)建設(shè)、人才培養(yǎng)、技術(shù)開發(fā)、全球市場(chǎng)宣傳等方面展開全方位地交流與合作，建設(shè)位于醫(yī)谷二期占地4500平米的GMP生產(chǎn)車間，采用GE醫(yī)療先進(jìn)的一次性生產(chǎn)技術(shù)，將成為全球首個(gè)采用一次性技術(shù)的病毒載體生產(chǎn)車間，適用于多種病毒的臨床樣品生產(chǎn)，可以為全球基因治療和細(xì)胞治療企業(yè)提供臨床所需各種病毒的CMO生產(chǎn)服務(wù)，我們將致力于“打造一個(gè)平臺(tái)，研發(fā)幾個(gè)新藥，服務(wù)一批客戶，推動(dòng)一個(gè)行業(yè)”，為人類的健康事業(yè)做出自己的貢獻(xiàn)。

來(lái)源：醫(yī)谷